Nghiên cứu được thực hiện tại Trung tâm Ung thư Siteman thuộc Bệnh viện Barnes-Jewish và Trường Y Đại học Washington ở St. Louis, với sự phối hợp của Mass General Brigham cùng công ty công nghệ sinh học Geneos Therapeutics (Mỹ). Kết quả thử nghiệm này đã được công bố trên tạp chí khoa học danh tiếng Nature Cancer ngày 12/5.

U nguyên bào thần kinh đệm (glioblastoma) là một trong những loại ung thư não phát triển nhanh và hiện chưa có phương pháp chữa trị, ảnh hưởng đến 4/100.000 người tại Mỹ. Dù được điều trị bằng phẫu thuật kết hợp hóa xạ trị, phần lớn bệnh nhân vẫn tái phát trong thời gian ngắn.

Trong thử nghiệm mới, các nhà khoa học đã phát triển một loại vaccine DNA cá thể hóa có khả năng “huấn luyện” hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư. Điểm đặc biệt là mỗi bệnh nhân sẽ có một loại vaccine riêng, được thiết kế dựa trên các protein đặc trưng chỉ xuất hiện trong khối u của chính người bệnh.

TS.BS Tanner M. Johanns, tác giả chính của nghiên cứu và là phó giáo sư chuyên ngành ung bướu tại WashU Medicine cho biết, khác với nhiều liệu pháp miễn dịch trước đây chỉ nhắm vào một số ít mục tiêu trên tế bào ung thư, vaccine mới có khả năng kích hoạt hệ miễn dịch nhận diện đồng thời tới 40 protein ung thư khác nhau. Điều này giúp giảm nguy cơ khối u “trốn tránh” hệ miễn dịch bằng cách thay đổi cấu trúc protein trong quá trình tiến hóa.

Nhóm nghiên cứu cho hay, u nguyên bào thần kinh đệm thường được xem là “khối u lạnh”, tức môi trường bên trong khối u có khả năng che giấu khỏi hệ miễn dịch, khiến cơ thể khó nhận diện và tấn công tế bào ung thư. Tuy nhiên, vaccine GNOS-PV01 do Geneos Therapeutics phát triển đã giúp biến các “khối u lạnh” thành “khối u nóng”, từ đó tạo điều kiện để hệ miễn dịch hoạt động hiệu quả hơn.

Một ưu điểm khác của công nghệ này là khả năng cá thể hóa rất sâu. Các “tân kháng nguyên” (neoantigen), vốn là những protein chỉ tồn tại trên tế bào ung thư của từng bệnh nhân, được xác định bằng thuật toán sinh học tính toán do hai nhà khoa học Obi Griffith và Malachi Griffith tại WashU Medicine phát triển.

Nhóm nghiên cứu đã lựa chọn các tân kháng nguyên từ nhiều khu vực khác nhau trong khối u nhằm tăng số lượng mục tiêu mà hệ miễn dịch có thể nhận diện. Theo các chuyên gia, càng nhiều mục tiêu được nhắm tới thì khả năng kiểm soát ung thư càng cao.

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 được tiến hành trên 9 bệnh nhân trưởng thành mới được chẩn đoán mắc u nguyên bào thần kinh đệm. Sau khi phẫu thuật cắt bỏ khối u, các nhà khoa học tạo ra phân tử DNA tổng hợp chứa thông tin về các tân kháng nguyên đặc trưng của từng bệnh nhân để sản xuất vaccine cá thể hóa.

Khoảng 10 tuần sau khi bệnh nhân được phẫu thuật, lộ trình tiêm vaccine sẽ bắt đầu. Bệnh nhân được tiêm 3 tuần/lần trong vòng 9 tuần đầu tiên, sau đó tiếp tục tiêm 9 tuần/lần nếu bệnh nhân thuộc diện đủ điều kiện tham gia nghiên cứu.

Kết quả thử nghiệm chỉ ra toàn bộ người tham gia, ngoại trừ một trường hợp sử dụng steroid ức chế miễn dịch, đều ghi nhận sự gia tăng hoạt động của các tế bào miễn dịch - dấu hiệu cho thấy cơ thể đã đáp ứng với vaccine.

Bên cạnh đó, kết quả nghiên cứu cũng cho thấy khoảng 2/3 số bệnh nhân ghi nhận ung thư không tiến triển trong vòng 6 tháng. Đồng thời, 2/3 bệnh nhân vẫn sống sau một năm điều trị. Trong khi đó, thông thường chỉ có khoảng 40% bệnh nhân mắc u nguyên bào thần kinh đệm đạt được các cột mốc này.

Các nhà nghiên cứu nhấn mạnh 1/3 số người tham gia thử nghiệm lâm sàng vẫn còn sống sau 2 năm - tỷ lệ cao gấp 2 lần mức sống sót ghi nhận trước đây đối với nhóm bệnh nhân mắc u nguyên bào thần kinh đệm.