Việt Nam: Ghép tế bào gốc dây rốn cứu bệnh nhi xơ phổi

Việt Nam là nước đầu tiên trên thế giới công bố ghép tế bào gốc điều trị xơ phổi ở trẻ sinh non thành công. Đặc biệt, thay vì phải gây mê lấy tủy xương ở bệnh nhi với diễn biến sau ghép nặng nề, GS.TS Nguyễn Thanh Liêm,Viện trưởng Viện Nghiên cứu tế bào gốc - Công nghệ gen Vinmec cùng các đồng nghiệp sử dụng tế bào gốc từ dây rốn để cứu các bệnh nhi.

Cố kìm nén xúc cảm trước những cái chết cận kề

GS.TS Nguyễn Thanh Liêm chia sẻ, mỗi một bệnh nhân xơ phổi là một hoàn cảnh thương tâm đòi hỏi người bác sĩ phải kìm nén những xúc cảm của mình tìm mọi cách mang lại sự sống cho bệnh nhi, niềm hy vọng cho cả nhà. Mới đây nhất, ngày giáp Tết 2018, ông đã khám cho một bé có bệnh đặc biệt, bệnh xơ phổi. Em bé vẫn mang theo các dây rợ nối với bình o xy để duy trì sự sống. Ông bố trẻ bế con trên tay vừa khóc vừa nói: ông ơi hãy cố cứu con cháu. Bé được bệnh viện khác trả về nhà vì không còn cách điều trị nhưng người nhà vẫn “còn nước còn tát”.

“Nhìn đứa bé vẫn phải mang theo dây rợ nối với bình o xy để giúp thở, nhìn ánh mắt, nghe giọng nói của ông bố trẻ tôi đã phải cố kìm nén cảm xúc để không thể hiện ra ngoài” – GS.TS Liêm ngậm ngùi.

GS.TS Nguyễn Thanh Liêm tâm sự, trường hợp như của bệnh nhi trên không phải là hiếm. Ông nhớ lại, trước đó khoảng gần 2 năm, một người bố trẻ từ Vũng Tàu cũng đã lùng sục mọi con đường ra Hà Nội  đến cầu cứu ông để tìm sự sống cho con. Đó là trường hợp bé Nguyễn Hoàng Thiên (14 tháng tuổi) đang phải thở máy 24/24 tình trạng xơ phổi rất nặng do sinh non với nhiều bệnh lý nguy hiểm.

Hình ảnh Xquang của bệnh nhân xơ- phổi trước ghép tế bào gốc

Theo đó, Nguyễn Hoàng Thiên là trẻ song sinh sinh non ở tuần thứ 31 cùng anh trai Nguyễn Hoàng Phúc. Sau sinh Hoàng Phúc khỏe mạnh về nhà còn Hoàng thiên phải chống chọi với rất nhiều căn bệnh hiểm: Suy hô hấp, viêm ruột hoại tử phải phẫu thuật, xuất huyết não, nhiễm khuẩn bệnh viện, lệ thuộc máy thở khiến bé không thể rời khỏi bệnh viện từ khi sinh.

Quá trình điều trị dài ngày khiến bé bị nhiễm khuẩn CMV nguy hiểm. Khi được các bác sĩ giải cứu khỏi tình trạng này, gia đình lại tiếp tục được thông báo bé bị xơ phổi. Dù rất cố gắng nhưng ekip điều trị thời điểm đó cho biết, chưa có cách nào để cải thiện tình trạng này cho bệnh nhi. Không bỏ cuộc, anh Nguyễn Quyết Thắng bố bé Thiên lúc  đó nghe tin GS.TS Liêm  từng thực hiện ca ghép tế bào gốc xơ phổi cho một em bé sinh non 30 tuần tuổi thành công đã tìm đến GS.TS Liêm như chiếc phao cứu mạng cuối cùng.

Nhờ được chăm sóc đặc biệt trước phẫu thuật, quá trình ghép tế bào gốc tại Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City thuận lợi. Sau 3 tuần ca ghép tế bào gốc chữa xơ phổi thành công đã giải thoát bé Hoàng Thiên khỏi tình trạng lệ thuộc máy thở từ khi chào đời, trở về với gia đình. Hiện tại, Thiên hoàn toàn khỏe mạnh, phát triển tăng cân không thua kém anh.

Hình ảnh Xquang phổi của bệnh nhi sau-ghép tế bào gốc

Tử vong cao, y văn chưa có phương pháp điều trị triệt để

Theo thống kê của Bộ Y tế, mỗi năm Việt Nam có khoảng 100 ngàn trẻ sinh non cần chăm sóc đặc biệt. Trong đó, 30-80% trẻ sinh non yếu ở tuần 26-28 có nguy cơ tử vong trong 2 năm đầu tiên do xơ phổi, nhiễm trùng, tăng áp lực động mạch phổi. Tỉ lệ này sẽ tăng lên đến 80-90% khi sinh non yếu ở tuần 24-25. Đặc biệt, 50% trẻ sinh non được cứu sống phải nhập viện trên 5 lần/năm do viêm phổi.

GS.TS Nguyễn Thanh Liêm cho biết, xơ phổi (loạn sản phế quản phổi) thường xảy ra ở các bé sinh non kèm theo nhiễm trùng phải thở máy kéo dài. Các dải xơ được hình thành chèn ép vào phổi lành  làm cho phổi không làm đủ chức năng trao đổi khí. Một số ít ở mức độ nhẹ có thể được chữa khỏi bằng thuốc kháng viêm nhưng với đa số bệnh nhi tổ chức xơ vẫn tồn tại và tăng thêm. Nhiều trẻ phải thở máy liên tục, một số thoát được máy thở nhưng vẫn cần thở o xy liên tục để duy trì sự sống và hầu như tất cả các trẻ sẽ không qua khỏi vì các biến chứng của tăng áp lực động mạch phổi hoặc viêm phổi.

Các yếu tố nguy cơ của xơ phổi ở trẻ sơ sinh bao gồm: Sinh non; Nhiễm trùng; Thở máy kéo dài; Nồng độ o xy cao khi thở vào

Điều đáng lo ngại theo GS.TS Nguyễn Thanh Liêm cho tới hiện nay, y học vẫn chưa có một biện pháp nào để điều trị triệt để các trường hợp xơ phổi nặng trừ một số trung tâm có thể ghép phổi.

Việt Nam là nước đầu tiên ghép tế bào gốc thành công

Theo GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, ghép tế bào gốc có thể mang lại hiệu quả triệt để bởi khả năng ngăn chặn và làm giảm quá trình xơ hóa phổi, đồng thời có thể biệt hóa thành các tế bào phế nang /phế quản mới giúp cải thiện cấu trúc và chức năng phổi.

Từ năm 2017, bệnh viện Đa khoa quốc tế Vinmec time City  đã áp dụng ghép tế bào gốc từ tủy xương cho 3 bệnh nhân , cả 3 bệnh nhân đã được chữa khỏi (phổi hết xơ sau ghép tế bào gốc). Đây cũng là 3 bệnh nhi đầu tiên trên thế giới được chữa khỏi bằng tế bào gốc được tạp chí “American journal of case reports” - tạp chí y học của Mỹ - công bố.

GS.TS Nguyễn Thanh Liêm cho biết, khi mới thực hiện ghép tế bào gốc, chúng tôi phải tiến hành lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhi truyền vào tĩnh mạch và nội khí quản. Thường sau khoảng 3 tuần đến 1 tháng thực hiện thao tác trên, bệnh nhi đã cai được thở oxy, có thể tự thở và tình trạng xơ phổi hết dần (khoảng 6 tháng).

Tuy nhiên, theo GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, ghép tế bào gốc từ tủy xương là phương pháp nhiều rủi ro vì bệnh nhân phải gây mê để lấy tủy xương, diễn biến sau ghép nặng nề. “Để khắc phục, năm 2018 chúng tôi đã sử dụng tế bào gốc từ dây rốn của bé khác để ghép cho 4 bé bị bệnh trong đó có một cặp song sinh có cân nặng cực thấp. Cả 4 bé đã được xuất viện trong tình trạng sức khỏe tương đối ổn định.

Do không phải gây mê để lấy tủy xương nên diễn biến sau ghép nhẹ nhàng thuận lợi hơn, giá thành thấp hơn. Hy vọng với những cải tiến này sẽ mở ra một trang mới trong điều trị xơ phổi ở trẻ sơ sinh và nhiều bé nữa sẽ được cứu sống” – GS.TS Nguyễn Thanh Liêm chia sẻ.

"Ghép tế bào gốc chữa xơ phổi cho trẻ sinh non là thành tựu đột phá bởi có tới 30-90% trẻ sinh non yếu thường xuyên phải đối mặt với nguy cơ tử vong do biến chứng của căn bệnh này. Chúng tôi đang tiếp tục theo dõi sự phát triển của những trẻ đã được ghép tế bào gốc chữa xơ phổi để có cơ sở triển khai các nghiên cứu ghép tế bào gốc chữa các bệnh hiểm nghèo trong nhi khoa" – GS.TS Nguyễn Thanh Liêm