Chỉnh sửa gene điều trị bệnh hồng cầu hình liềm

Mới đây, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp sử dụng công cụ chỉnh sửa gene mang tính cách mạng CRISPR để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.

Ảnh minh họa.

Trong đó, Casgevy là kết quả hợp tác giữa 2 công ty là Vertex Pharmaceuticals (Mỹ) và CRISPR Therapeutics (Thụy Sĩ). Loại thuốc này được dùng để sửa chữa các gene có vấn đề trong tế bào gốc tủy xương của bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia (tan máu bẩm sinh).

Hai căn bệnh đều bắt nguồn từ lỗi sai trong gene mang huyết sắc tố. Thông thường, việc điều trị bằng liệu pháp gene tiêu tốn hàng triệu đô la, ngoài khả năng của nhiều bệnh nhân. Nhà sản xuất Vertex Pharmaceuticals đang nỗ lực hạ mức giá xuống thấp nhất có thể.

Đây là lần đầu tiên FDA phê duyệt Casgevy, sau khi Cơ quan Quản lý Dược phẩm của Anh (MHRA) thông qua liệu pháp này vào tháng trước. Trong khi đó, Lyfgenia sử dụng phương tiện chuyển gene để chỉnh sửa gene. Nó làm thay đổi tế bào gốc máu của bệnh nhân nhằm tạo ra huyết sắc tố có nguồn gốc từ gene.

Theo FDA, khi được bổ sung vào các tế bào hồng cầu, huyết sắc tố sẽ làm giảm nguy cơ mắc bệnh hồng cầu hình liềm.

Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA, Peter Marks, cho hay: "Đây là các phương pháp thể hiện tiến bộ lớn trong lĩnh vực trị liệu gene, dành cho những bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Tiềm năng của chúng trong việc thay đổi cuộc sống rất lớn".

Bệnh hồng cầu hình liềm là chứng rối loạn máu di truyền làm suy giảm khả năng vận chuyển oxy đến các mô của cơ thể một cách thích hợp. Căn bệnh này có thể gây suy nhược và đe dọa tính mạng.