Công nghệ biến đổi gene chữa ung thư đảm bảo an toàn?

Gene trị ung thư sử dụng tế bào T ở Việt Nam an toàn

GS.TS Tạ Thành Văn, Phó Hiệu trưởng trường Đại học Y Hà Nội, Giám đốc Trung tâm nghiên cứu Gene Protein cho hay, 2 năm nay trường Đại học Y Hà Nội được sự chuyển giao công nghệ Nhật Bản đã tiến hành nghiên cứu ứng dụng thành công công nghệ tế bào miễn dịch trị liệu sử dụng tế bào lympho T.

Hiện hồ sơ của liệu pháp đã được gửi điến Hội đồng Y Đức của Bộ Y tế. Sau khi Hội đồng Y Đức của Bộ cho phép sẽ đưa vào điều trị cho BN tại và Bệnh viện Đại học Y Hà Nội và Bệnh viện K T.Ư.

Liệu pháp này được chỉ định đối với tất cả các thể ung thư mô đặc như gồm các bệnh như ung thư vú, ung thư cổ tử cung, ung thư phổi, dạ dày, đại trực tràng, gan, thận… trừ ung thư máu (là loại ung thư mà chính các tế bào miễn dịch của bệnh nhân đã bị tổn thương).

Tại Nhật Bản đã áp dụng điều trị khoảng 10.000  lượt BN ung thư giai đoạn cuối (IIIb và IV), chưa ghi nhận bất kỳ biến chứng nào, tỷ lệ đáp ứng (ngủ được, u không tiến triển, không đau…) khoảng 60%, khối u nhỏ đi hoặc biến mất và không di căn khoảng 3 – 5%…

Sự nắm bắt được công nghệ nền này giúp cho các nhà khoa học của trường Đại học Y Hà Nội có đầy đủ điều kiện để phát triển liệu pháp tế bào miễn dịch trị liệu ở mức cao hơn, sử dụng tế bào tua và thậm chí tế bào biến đổi gene CAR-T.

Gạn tách tế bào gốc máu ngoại vi.

Biến đổi gene tế bào T có thể gặp tác dụng phụ nghiêm trọng

Theo GS.TS Tạ Thành Văn, tế bào biến đổi gene CAR-T là phương pháp đầu tiên được FDA của Mỹ phê chuẩn. Phương pháp tế bào CAR-T được Mỹ thông qua là sự kết hợp tế bào miễn dịch trị liệu và liệu pháp gene.

Nguyên tắc lấy tế bào miễn dịch lympho T của BN sau đó thay đổi các thụ thể trên bề mặt làm cho tế bào T đặc hiệu hơn với kháng nguyên của khối u của BN. Thụ thể biến đổi gene này khuếch đại tín hiệu của tế bào T lên nhiều lần (so với lúc chưa biến đổi), nhận biết đặc hiệu hơn rất nhiều các kháng nguyên của các tế bào ung thư của BN.

Các tế bào CAR-T này sau khi được nhân lên với số lượng lớn, chúng được truyền lại cho BN. Ca đầu tiên phê duyệt CAR – T – Cell là dùng điều trị cho ung thư máu dòng lơ xê mi cấp ở trẻ em (lymphoblastic leukemia). Kết quả lâm sàng trên nghiên cứu 27 – 30 trẻ có kết quả tốt. Bệnh lui hoàn toàn và chưa có dấu hiệu tái phát, giá khoảng 475.000USD.

GS.TS Tạ Thành Văn đánh giá, cái hay của phương pháp là điều trị đặc hiệu và theo đúng xu thế của y học hiện nay là y học cá thể. Tế bào của BN nào, dùng cho BN đó và không thể dùng lẫn cho nhau được.

Tuy nhiên, giá thành của nó quá đắt và hơn nữa phương pháp này cũng không phải là hoàn hảo, nó cũng gây nên các tác dụng phụ, trong đó có tác dụng phụ khá nghiêm trọng và có thể gây nên tử vong.

Tức là khi truyền tế bào T đã biến đổi gene vào cơ thể nó có thể tiết các cytokin một cách ồ ạt dẫn đến hạ huyết áp, sốt cao… và tử vong. Tuy nhiên, các tác dụng phụ này hoàn toàn có thể theo dõi và kiểm soát được bằng các thuốc đặc hiệu khác.

Hiện nay, một số nhóm khác trên thế giới đang tìm cách ứng dụng các phương pháp tạo ra dòng tế bào T biến đổi gene rẻ hơn và có thể ứng dụng với các thể ung thư khác và trên người lớn.

Thúy Nga