Một trong những hướng điều trị ung thư tiên tiến hiện nay là lấy tế bào miễn dịch của bệnh nhân, biến đổi chúng rồi đưa trở lại cơ thể để tìm và tiêu diệt tế bào ung thư. Tuy nhiên, quy trình này có thể mất nhiều tuần khiến chi phí lên tới hàng trăm nghìn USD.

Các nhà khoa học tại Đại học California, Los Angeles (UCLA) đang tìm cách phát triển các tế bào T chống ung thư từ tế bào gốc tạo máu lấy từ máu cuống rốn, sau đó biến chúng thành những tế bào miễn dịch có thể sản xuất hàng loạt, đông lạnh và sử dụng cho nhiều bệnh nhân.

Công nghệ mới thuộc nhóm liệu pháp TCR. Các nhà nghiên cứu đưa vào tế bào gốc gene tạo ra một thụ thể có khả năng nhận diện NY-ESO-1, một protein xuất hiện ở nhiều loại ung thư, sau đó hướng dẫn các tế bào gốc phát triển thành tế bào T trưởng thành.

Yichen (John) Zhu, đồng tác giả thứ nhất của nghiên cứu cho biết, các tế bào gốc ban đầu chưa phải tế bào T trưởng thành với một thụ thể cố định. Khi được biệt hóa, gần như toàn bộ tế bào tạo thành sẽ mang cùng thụ thể và hướng tới cùng mục tiêu ung thư.

Tế bào ung thư vốn rất đa dạng và có thể thay đổi, che giấu hoặc ngừng biểu hiện dấu chuẩn mà liệu pháp đang tìm kiếm. Khi đó, những tế bào ung thư còn sót lại có thể thoát khỏi cuộc tấn công.

Nhóm UCLA thiết kế các tế bào AlloESO-T với hai hệ thống nhận diện. Hệ thống thứ nhất sử dụng thụ thể TCR để tìm NY-ESO-1. Hệ thống thứ hai dựa trên các thụ thể tự nhiên của tế bào NK, có khả năng nhận biết những tín hiệu stress thường xuất hiện trên tế bào ung thư.

Nhờ đó, nếu một tế bào ung thư mất hoặc che giấu NY-ESO-1, tế bào T vẫn có một con đường khác để phát hiện và tiêu diệt nó.

Trong mô hình ung thư buồng trứng ở chuột, một liều AlloESO-T duy nhất giúp kiểm soát khối u lâu dài và kéo dài thời gian sống.

Sau một lần truyền, số lượng AlloESO-T trong cơ thể chuột tăng khoảng 100 lần. Các tế bào di chuyển vào khối u, tiếp tục tăng sinh tại đó và duy trì hoạt động trong nhiều tuần, đồng thời phần lớn tránh tích tụ ở các cơ quan khỏe mạnh.

Đây là điểm quan trọng bởi một liệu pháp tế bào chống ung thư không chỉ cần tìm được khối u mà còn phải duy trì đủ lâu và hạn chế tối đa tổn thương mô lành.

Một lợi thế khác nằm ở khả năng sản xuất. Với liệu pháp tế bào T cá thể hóa, tế bào phải được lấy riêng từ từng bệnh nhân. Ngược lại, tế bào gốc máu cuống rốn có thể được sử dụng làm nguồn nguyên liệu ban đầu để tạo ra số lượng rất lớn tế bào điều trị.

Yanruide (Charlie) Li, đồng tác giả cao cấp, cho biết từ một lượng nhỏ tế bào gốc máu cuống rốn, nhóm có thể tạo ra hàng nghìn tỷ tế bào điều trị trong khoảng 6 tuần, về lý thuyết đủ cho hàng nghìn liều.

Dù kết quả đầy hứa hẹn, đây vẫn là nghiên cứu tiền lâm sàng. Các nhà nghiên cứu còn phải xác định liệu những tế bào này có thực sự an toàn trong cơ thể người hay không, có kiểm soát được phản ứng miễn dịch ngoài ý muốn hay không, và liệu chúng có thể tiếp tục tiêu diệt khối u trong môi trường phức tạp của cơ thể người hay không.