AP đưa tin, các nhà khoa học đang thử nghiệm một phương pháp mới mang tính cách mạng để điều trị viêm khớp dạng thấp, đa xơ cứng, lupus và nhiều bệnh tự miễn nguy hiểm khác bằng cách tái lập trình hệ miễn dịch bị rối loạn của bệnh nhân.

Theo đó, các nhà nghiên cứu đang tìm cách chỉnh sửa hoặc tái cấu trúc hệ miễn dịch bị rối loạn chức năng, chứ không chỉ đơn thuần là ức chế chúng, bằng nhiều cách khác nhau nhằm mục đích đạt hiệu quả và độ chính xác cao hơn so với các liệu pháp hiện tại.

“Chúng ta đang bước vào một kỷ nguyên mới”, Tiến sĩ Maximilian Konig, chuyên khoa thấp khớp tại Đại học Johns Hopkins, nói. Theo ông, các phương pháp mới mang lại cơ hội kiểm soát bệnh theo cách mà trước đây chưa từng có.

Liệu pháp CAR-T: Từ điều trị ung thư đến bệnh tự miễn

Liệu pháp này, vốn được phát triển để điều trị ung thư, sử dụng chính tế bào miễn dịch của bệnh nhân - gọi là tế bào T. Tế bào này được đưa vào phòng thí nghiệm chỉnh sửa để nhận diện và tiêu diệt các tế bào gây bệnh. Sau đó, các tế bào T được đưa trở lại cơ thể người bệnh.

Trong các bệnh tự miễn, mục tiêu chính của liệu pháp này là tế bào B bất thường – những tế bào sản sinh ra kháng thể tấn công chính cơ thể. Khi CAR-T tiêu diệt các tế bào B này, hệ miễn dịch có thể được “khởi động lại”. Một số nhà nghiên cứu cho rằng sự loại bỏ sâu rộng các tế bào B có thể giúp hệ miễn dịch tái tạo các tế bào mới khỏe mạnh, từ đó giảm nguy cơ tái phát bệnh.

Một số nghiên cứu trên chuột tại Mỹ cho thấy CAR-T có thể giúp điều trị các bệnh này. Sau đó, tại Đức, bác sĩ Georg Schett (Đại học Erlangen-Nuremberg) đã thử nghiệm phương pháp này với một bệnh nhân lupus nặng không đáp ứng với điều trị thông thường. Sau một lần truyền duy nhất, bệnh nhân này đã thuyên giảm hoàn toàn từ tháng 3/2021 mà không cần dùng thêm thuốc.

Tháng trước, Schett đã trình bày tại cuộc họp về cách nhóm của ông đã dần dần điều trị cho thêm vài chục bệnh nhân mắc các bệnh khác như viêm cơ và xơ cứng bì - và cho đến nay rất ít trường hợp tái phát.

Theo Tiến sĩ Konig, những kết quả ban đầu này “thật sự gây kinh ngạc”. Chúng đã thúc đẩy làn sóng thử nghiệm lâm sàng mới trên khắp thế giới nhằm đánh giá CAR-T cho nhiều bệnh tự miễn.

Hy vọng cho người mắc bệnh tự miễn

Ở người mắc bệnh tự miễn, các tế bào miễn dịch của cơ thể tấn công chính cơ thể mình thay vì bảo vệ nó. Các phương pháp điều trị hiện nay chủ yếu chỉ giúp làm giảm sự “tấn công nhầm” này, chứ không giải quyết được nguyên nhân gốc rễ.

Vì vậy, bệnh nhân thường phải sống cả đời với các loại thuốc đắt tiền dưới dạng viên uống, tiêm hoặc truyền. Những liệu pháp này có thể gây nhiều tác dụng phụ nghiêm trọng và không phải lúc nào cũng đủ hiệu quả để kiểm soát bệnh.

Liệu pháp mới CAR-T vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm và do nguy cơ tác dụng phụ, phương pháp này chủ yếu chỉ áp dụng cho những bệnh nhân đã không còn đáp ứng với các phương pháp điều trị hiện có.

Đối với nhiều người, việc tham gia các thử nghiệm này là một tia hy vọng.

Mileydy Gonzalez, 35 tuổi, sống tại New York, nhớ lại những ngày tuyệt vọng khi bệnh lupus khiến cô đau đớn mỗi ngày mà không có phương pháp nào giúp cải thiện.

Gonzalez được chẩn đoán lupus từ năm 24 tuổi. Theo thời gian, bệnh trở nên nghiêm trọng hơn, tấn công cả phổi và thận. Cô gặp khó khăn khi thở, cần người hỗ trợ để đứng và đi lại, thậm chí không thể bế con trai 3 tuổi.

Tháng 7 năm ngoái, bác sĩ tại NYU Langone Health đề nghị cô tham gia một nghiên cứu sử dụng liệu pháp CAR-T.

Gonzalez khi đó chưa từng nghe tới phương pháp này, nhưng cô quyết định thử: “Tôi sẽ tin tưởng bác sĩ”. Sau vài tháng, sức khỏe của cô dần cải thiện.

“Giờ tôi có thể chạy, có thể đuổi theo con mình”, Gonzalez nói. Hiện cô không còn đau đớn và cũng không cần dùng thuốc.

Allie Rubin, 60 tuổi, sống tại Florida, đã chiến đấu với lupus suốt 30 năm. Sau khi mắc thêm ung thư hạch, bà được điều trị bằng CAR-T. Tháng tới sẽ đánh dấu hai năm bà không còn dấu hiệu của cả ung thư lẫn lupus.

Những kết quả ban đầu khiến cộng đồng nghiên cứu tin rằng phương pháp này có thể tạo ra bước ngoặt trong điều trị các bệnh tự miễn.

Dù đầy hứa hẹn, CAR-T vẫn là phương pháp phức tạp, tốn thời gian và rất đắt đỏ, vì mỗi liệu pháp phải được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân. Một liệu pháp CAR-T điều trị ung thư hiện có thể tốn tới 500.000 USD. Do đó, một số công ty đang thử nghiệm phiên bản “sản xuất sẵn”, sử dụng tế bào từ người hiến khỏe mạnh.

Trên tất cả, vẫn còn vẫn còn rất nhiều nghiên cứu cần phải thực hiện và những câu hỏi được đặt ra về tính an toàn của CAR-T cũng như thời gian tác dụng của nó kéo dài bao lâu,... Dù vậy, đây là phương pháp đang được thử nghiệm tiến triển nhất.

>>> Mời độc giả xem thêm video: Liệu pháp mới điều trị bệnh đa xơ cứng