Từ năm 2018, Biên bản Ghi nhớ hợp tác về “Cải thiện chất lượng chẩn đoán, điều trị và quản lý một số Bệnh hiếm tại Việt Nam” giai đoạn 2018-2023 giữa Cục Quản lý Khám - Chữa bệnh (Bộ Y tế) và Tập đoàn Dược phẩm Takeda đã được triển khai. Đến nay, theo đánh giá từ Cục Quản lý Khám Chữa bệnh, Việt Nam đã ghi nhận nhiều bước tiến lớn trong việc chẩn đoán, điều trị và quản lý một số bệnh hiếm.
TS. BS. Nguyễn Trọng Khoa, Phó Cục trưởng Cục Quản lý Khám Chữa bệnh, cho biết, tại Việt Nam hiện nay, một số căn bệnh hiếm đã có liệu pháp và thuốc điều trị cho kết quả tốt hơn.
Hành trình vừa qua cho thấy việc mở rộng hợp tác với các đơn vị hàng đầu về lĩnh vực này đã tạo ra sự thay đổi tích cực vì người bệnh, cũng như tạo điều kiện cho các bệnh nhân và giới y khoa được tiếp cận với các phương pháp điều trị tiên tiến nhằm nâng cao chất lượng điều trị bệnh hiếm ở Việt Nam.
TS.BS Vũ Chí Dũng, GĐ Trung tâm Sàng lọc Sơ sinh và Quản lý Bệnh hiếm, Bệnh viện Nhi Trung ương, chia sẻ, sự hỗ trợ từ các đối tác trong những năm qua đã giúp bệnh viện gia tăng cơ hội điều trị cho bệnh nhân trước khi xuất hiện các triệu chứng nặng nề, hạn chế nguy cơ tử vong. Điển hình như, Takeda đã và đang hỗ trợ 10 bệnh nhi MPSII (hội chứng Hunter, một dạng trong nhóm các rối loạn chuyển hóa di truyền) tại Bệnh viện Nhi Trung ương thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 4.
Theo Tổ chức Y tế thế giới (WHO), ước tính cứ khoảng 15 người thì có 1 người chịu ảnh hướng của bệnh hiếm và có khoảng 6 triệu người bị ảnh hưởng ở Việt Nam.
Theo ước tính của Bệnh viện Nhi Trung ương, tại Việt Nam có khoảng 100 căn bệnh hiếm được báo cáo trong cộng đồng.
Biên bản ghi nhớ này trước mắt đã tập trung đến hai căn bệnh hiếm phức tạp là: Bệnh rối loạn đông máu (ước tính có khoảng hơn 6.000 người mắc ở Việt Nam, hiện nay có 3.600 bệnh nhân rối loạn đông máu được phát hiện); và bệnh suy giảm miễn dịch bẩm sinh (đang gây ảnh hưởng bất lợi đến sự tiên lượng bệnh đối với người bệnh).
Sau những thành công trong chẩn đoán, điều trị và quản lý bệnh rối loạn đông máu, suy giảm miễn dịch bẩm sinh, trong tương lai Biên bản ghi nhớ sẽ được mở rộng ở nhiều bệnh hiếm hơn nhằm phục vụ cho các chương trình nghiên cứu, đào tạo và chăm sóc nhằm cải thiện cuộc sống của nhiều bệnh nhân hơn.
